近年RNA疗法在全球创新生物药物市场中可谓炙手可热。根据Nova One Advisor最新预测，仅是CGT和mRNA兩大治疗市场总规模预计到2033年便将飙升至1,562亿美元。其中，与疗法成效息息相关的药物递送系统(Drug Delivery System, DDS)市场规模亦必然水涨船高。由于应用RNA的疗法需要将治疗性RNA送至目标细胞内才能发挥作用，但核酸的亲水性、负电荷，及分子大小可能使其无法穿透细胞膜。因此，安全有效的药物递送系统将是CGT和mRNA治疗是否成功的重要关键。
目前，不少专注于创新疗法的药企都致力研发其独有高效的DDS。其中，由晶泰科技XtalPi (QuantumPharm, 2228.HK)参与早期孵化的剂泰医药(METiS Pharmaceuticals)已开发出在肝靶向领域达到了best-in-class全球最佳，递送效率超越行业巨头20倍以上的创新DDS。
2024年6月21日，专注“AI+药物递送”的创新型生物技术公司剂泰医药宣布完成1亿美元的C轮融资。据了解，本轮融资由中金资本旗下基金领投，中国太平旗下太平香港保险科创基金跟投。加上此前已获得的红杉中国、国寿股权、人保股权、五源资本、峰瑞资本、源码资本、光速光合、砺思资本等顶尖投资机构投资，剂泰医药已累计融资近3亿美元。
從本輪融資估算，晶泰科技参与早期投资孵化的剂泰医药，迄今市值已接近10亿美元。随着未来的研发管线不断丰富，创新药品陆续获批IND，以及稳步进入商业化NDA阶段，市值将有望翻倍提升，晶泰科技亦有望据此实现百倍利润。这进一步说明晶泰科技通过其创新的集成量子物理、AI人工智能及机器人的研发平台，不仅能够助力客户研发出创新药品或新材料，亦能够孵化出极具增长价值潜力的AI医药独角兽。
AI+药物递送，加速CGT和核酸药物开发
剂泰医药于2020年成立，由美国工程院院士陈红敏以及MIT顶尖科学家赖才达博士、王文首博士共同创立。公司利用人工智能驱动精准靶向药物递送和药物发现，致力于研发创新纳米材料，并为患者开发更有效的治疗药物，现已成为全球领先的药物递送平台之一。而上述的本轮融资资金也将主要用于继续推进AI+药物递送平台建设和自研管线的发展，助力剂泰医药在药物递送领域持续创新。
在CGT和mRNA药物的开发过程中，“药物递送”技术是确保其顺利进入细胞内部进行表达的“卡脖子”环节，涉及靶向组织器官、高效胞内递送和内涵体逃逸等关键问题。形象地说，递送的这一过程就像火箭将卫星精准送入特定轨道，使卫星能够正常运行。
作为“AI+药物递送”领域的领军企业，剂泰医药在缺乏开源数据集及递送相关算法的情况下，从0开始，创新研发了可电离脂质生成和设计以及LNP纳米材料设计和模拟的开创性人工智能和计算模拟算法，结合世界领先的高通量实验技术和动物验证平台，建立了自己的数据和算法壁垒。
目前，剂泰医药已自主研发了三大AI+核心技术平台：AI驱动核酸递送系统设计平台(AiLNP)、AI驱动mRNA序列设计平台(AiRNA)、AI驱动小分子制剂设计平台(AiTEM)，并打造了一条专属剂泰医药的干湿实验深度结合的技术路线，以此实现了高效的药物递送和药物发现。
基于AI药物递送平台，结合迅猛发展的大模型和生成式AI技术，剂泰医药建立了世界首个METiSLipidLM脂质语言模型和PhatGPT脂质生成模型，打造了百万级脂质库，成功突破了国际专利壁垒。同时，剂泰医药结合创新性的分子模拟技术，模拟LNP在体内外的各个微观过程，并依托世界顶级的实验验证平台，赋能多器官靶向纳米材料的开发，实现了 AI+纳米材料应用的成功落地。
如前述，在肝靶向领域，剂泰医药的DDS达到了best-in-class全球最佳，递送效率超越行业巨头20倍以上。在肺靶向等领域，对标海外顶尖药企也都达到数量级的药效提升。此外，剂泰医药还开创了全身肌肉、脑、免疫器官、肿瘤的靶向递送技术，成功引领世界攻克多器官和组织靶向的“卡脖子”难题，为肿瘤、代谢疾病、自体免疫疾病和神经老化疾病等领域带来核酸基因药物的成药机会。
首个管线推进至临床III期
依托自主研发的技术平台，剂泰医药还搭建了数条研发管线，涵盖小分子药物和以mRNA为主的核酸药物，重点针对中国及全球临床需求较大的适应症领域，如肿瘤、中枢神经系统疾病及肝病等。
目前进展最快的小分子管线已于2023年6月顺利开展三期临床试验，mRNA免疫治疗管线预计也将于今年进入临床。意味着公司完成了技术平台至产品平台的快速转化和升级，验证了剂泰医药AI驱动药物递送平台的研发能力。
随着C轮融资的完成，剂泰医药将进一步加速其在研管线的开发及商业化进程，不断提升公司在AI药物研发领域的竞争力。
责任编辑：yixian
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