攻克患者稀少难题——临研通助力罕见病RWS，构建自然病史“第一公里” 发布时间：2026-04-27 来源：互联网

 　罕见病药物研发面临着一系列独特挑战：患者基数极小、地域分布分散、疾病自然病史未知、临床异质性高。传统临床试验模式往往陷入“入组困难—数据不足—设计偏差—失败率高”的恶性循环。据统计，罕见病药物研发的失败率比常见病高出25%以上，其中一大根源便是缺乏高质量的真实世界自然病史数据。

　　自然病史研究是罕见病研发的“第一公里”。它系统记录了疾病在无干预情况下的发生、发展、转归全过程，包括症状演变、并发症模式、生活质量影响等。拥有扎实的自然病史数据，企业才能：

　　•精准定义疾病亚型与进展阶段;

　　•确定最适合新药干预的患者窗口;

　　•设计具有统计学把握度的临床试验终点;

　　•与监管机构就替代终点、外部对照进行有效沟通。

　　然而，在患者稀少、分散的现实下，如何高效、合规地采集自然病史数据?临研通提供了数字化解决方案，其四大核心优势尤其适用于罕见病RWS：

　　一、定制化适配能力突出

　　临研通支持根据研究方案灵活配置定制化量表、症状日记等数据采集工具。无论是针对特定罕见病设计的专属评估表单，还是复合型的ePRO模块，平台均可快速适配，确保数据采集精准贴合研究需求，为罕见病自然病史研究提供个性化、可扩展的数字化支撑。

　　二、全流程可视化管控

　　面对多中心、跨国别、小样本的罕见病研究，平台实现了从患者筛选、知情同意、数据录入到质控审核的全流程可视化。运营团队可实时掌握全球各中心的入组进度与数据完整性，及时发现脱落风险并启动远程干预，确保每一例珍贵患者数据都不丢失。

　　三、多角色高效协同

　　患者、本地医生、研究协调员、数据监查员可在平台高效协作。患者移动端支持在线填报，自动同步;远程随访团队可通过消息与患者互动，降低患者奔波负担，提升依从性。在罕见病研究中，这种协同模式显著延长了患者的参与周期。

　　四、搭建专属系统患者库

　　罕见病患者资源极其稀缺。临研通支持在研究结束后，将所有脱敏后的患者数据及联系方式(经授权)合规留存于厂家私域端口。企业可在此基础上建立罕见病患者社区，开展长期随访、疾病教育、新药信息触达，甚至为后续的自然病史扩展研究或上市后安全性监测奠定基础。这不仅是一次性研究，更是企业在该罕见病领域的长期战略资产。

　　罕见病研发不能等待“万事俱备”。临研通以四大核心优势，助力企业迈出自然病史研究的“第一公里”，将患者稀少的挑战转化为数据驱动的战略优势，让每一款罕见病新药都始于对疾病最真实、最深刻的理解。